7月18日，美国加州大学圣地亚哥分校团队在《自然·生物技术》刊发重磅成果，全球首次完整绘制人类诱导多能干细胞全基因组功能图谱，厘清上万种基因在干细胞分化中的调控作用，为个性化再生医疗筑牢底层基础。诱导多能干细胞可以分化为人体任意组织细胞，是器官再造、疑难遗传病细胞治疗的核心载体，但长期以来各类基因如何操控干细胞发育始终模糊不清。科研团队运用高通量CRISPR基因敲除技术，对11692个干细胞表达基因逐一功能验证，采集超250万组单细胞转录组数据，搭建完整基因调控网络。研究锁定DBR1等关键新型调控基因，明确其在RNA编辑、干细胞自我更新过程中的核心作用。借助这套图谱，科研人员可以搭建各类疑难疾病虚拟细胞模型，精准设计细胞分化方案，避免干细胞培育过程中出现畸变风险。在心肌修复、神经损伤再生、罕见单基因病细胞治疗领域，该图谱能够大幅缩短新药与细胞制剂研发周期，推动再生医学从经验摸索走向精准可控阶段。

参考资料：《科学·转化医学》《自然·生物技术》