2026年7月3日，国家药监局药审中心发布《细胞治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》，并自发布之日起施行。

这份文件回答了细胞治疗领域一个基础问题：

哪些产品属于细胞治疗药品，干细胞、CAR-T、NK细胞和iPSC衍生细胞，又该如何归类？

什么是细胞治疗药品

按照指导原则，细胞治疗药品通常以人体细胞、组织或体液为起始材料，经过体外操作生产，以细胞作为活性成分，并按照药品路径进行研发、申报、生产和监管。

细胞进入人体后，可以通过免疫调节、代谢调控、细胞替换、组织再生或功能重建等方式发挥作用。

但并不是所有涉及人体细胞的技术都属于细胞治疗药品。

输血用血液成分、供者直接捐献且未经加工的移植用细胞、组织和器官，以及受精卵、配子等生殖细胞，不属于这一范围。

这意味着，判断一种产品是不是细胞治疗药品，不能只看名称里有没有“细胞”或“干细胞”，还要看最终活性成分和生产方式。

主要分为两大类

第一类是非基因修饰细胞治疗药品。

这类细胞可以在体外完成分离、扩增、激活或诱导分化，但不改变遗传物质。未经基因改造的TIL、NK细胞、树突状细胞和T淋巴细胞等，通常属于这一类。

第二类是体外基因修饰细胞治疗药品。

这类细胞在输注人体前，已经在体外完成基因导入、敲除、修正或表达调控。传统CAR-T、TCR-T以及基因修饰造血干细胞药品，都属于这一类。

文件提出，产品归类主要看三个方面：

最终发挥作用的活性成分是什么、体外生产过程中是否进行基因修饰、产品通过什么机制发挥作用。

同样叫CAR-T，归类可能不同

传统CAR-T是先取出T细胞，在体外进行基因改造和扩增，再输回人体。最终发挥作用的是经过改造的细胞，因此属于体外基因修饰细胞治疗药品。

体内CAR-T则是将载体或核酸直接递送到人体内，在患者体内改造T细胞。由于主要递送的是载体或核酸，而不是已经完成改造的细胞，因此不纳入细胞治疗药品范围。

这说明，技术名称相同，并不代表监管类别相同。

iPSC衍生细胞要看完整生产过程

iPSC可以分化成神经细胞、免疫细胞、心肌细胞和胰岛细胞等多种功能细胞。

对于这类产品，不能只看最终得到的是什么细胞，还要回溯重编程和诱导分化过程。

如果生产过程中使用病毒载体、质粒等方式改变细胞遗传物质，产品可能被归入体外基因修饰细胞治疗药品。

换句话说，细胞治疗药品的分类，不只看“最后是什么”，还要看“它是怎样制造出来的”。

胰岛细胞团也可归入细胞治疗药品

文件还专门提到多能干细胞衍生胰岛细胞药品。

这类产品可能同时包含胰岛α细胞、β细胞等多种细胞，并以细胞团形式进入人体，通过多种细胞协同调节代谢。

虽然它不是单一细胞制剂，但主要活性成分仍是细胞，因此可以归入细胞治疗药品。

这也为干细胞衍生胰岛细胞、神经细胞和视网膜细胞等产品提供了更清晰的分类依据。

总结

这份指导原则的价值，不在于扩大细胞治疗的临床使用范围，而在于建立一套更明确的判断框架：

先看活性成分是不是细胞，再看是否经过体外基因修饰，最后结合生产工艺和作用机制确定类别。

从干细胞、NK细胞、TIL，到CAR-T、iPSC衍生细胞和胰岛细胞团，越来越多复杂产品正在被纳入统一的药品分类体系。

对于行业来说，产品归类更加清晰，意味着研发、申报和监管路径将更加明确。